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2024.12.30 09:59:33
기업명: 큐로셀(시가총액: 4,442억)
보고서명: 투자판단관련주요경영사항 (림카토주(안발셀) 한국 품목허가 신청)

제목 : 림카토주(안발셀) 한국 품목허가 신청

* 주요내용
※ 투자유의사항
임상시험 약물에 대한 품목허가 신청이 의약품규제기관의 최종적인 허가 결정을 보장하지는 않습니다. 품목허가 심사 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 나올 수 있으며, 이에 따라 당사가 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성도 상존합니다. 투자자는 수시공시 및 사업보고서 등을 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다.

1) 품목명 :
- 림카토주(안발셀)

2) 대상질환명(적응증) :
재발성 또는 불응성의 거대 B 세포 림프종
- 미만성 거대 B 세포 림프종(DLBCL)
- 3B 등급의 소포림프종(FL3B)
- 고도 B 세포 림프종(HGBL)
- 원발성 종격동 거대 B 세포 림프종(PMBCL)

3) 품목허가 신청일 및 허가기관 :
- 신청일 : 2024년 12월 30일
- 품목허가기관 : 국내 식품의약품안전처(MFDS)

4) 임상시험 관련 사항

① 임상시험 등록번호 :
- 임상 최초 승인번호: 제33544호
- NCT04836507(clinicaltrials.gov)

② 임상시험의 진행 경과 :
- 본 임상시험은 재발성 또는 불응성의 거대 B 세포 림프종 성인 환자와 B 세포 급성 림프모구성 성인 백혈병 환자를 대상으로 CRC01의 내약성, 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 공개, 다기관, 단일군, 제1/2상 임상시험임.
- 2개 차수 이상의 치료에 재발 또는 불응하는 림프종 성인 환자를 대상으로 안발셀(CRC01)을 단회 투여한 후 60개월 동안 임상시험계획서에 따라 사전 정의된 시점에 임상기관을 방문하여 CT와 PET-CT 등으로 종양을 관찰(일차방문평가). 60개월 이전에 일차방문평가가 종료되는 경우 이차추적방문평가를 진행함.
- 전체 대상자가 안발셀(CRC01) 투여 후 3개월 방문이 완료 또는 그 이전에 중도탈락한 시점에 독립적 평가자에 의해 평가된 객관적 반응률(ORR)*로 유효성을 분석함.
*객관적반응률(ORR)은 전세계적으로 통용되는 림프종 평가 기준 (2014 Lugano classification)에 따라 독립적 평가자가 평가한 완전 반응(Complete Remission, CR)과 부분 반응(Partial Remission, PR)을 합산한 것임.
- 안발셀(CRC01) 투여 후 ORR에 대해 시험대상자의 빈도와 백분율을 제시하고, ORR에 대한 단측 97.65%(양측 95%) 정규 근사 신뢰구간을 제시함. 이 때 신뢰구간 하한이 20% 보다 크면 안발셀(CRC01)의 유효성을 입증했다고 판단함. (Z test 통계량이 임계값 1.9863을 초과하면 p-value 가 0.0235보다 작은 것으로 간주되어 유효성이 있다고 판단함.)

③ 임상시험 결과 :
- 당사는 안발셀(CRC01)의 2상 임상시험을 통해 아래와 같은 임상 결과를 확인할 수 있었음.

< 아 래 >

가. 시험대상자수 :
- 계획되었던 환자수 : 약 65명(탈락률 20% 고려시 82명)
- 실제 총 투여된 환자수는 79명으로 전원 안전성 분석군에 속하며 이중 73명이 유효성 분석군에 해당함.

나. 유효성 :
- 2상 임상시험의 일차 유효성 평가변수인 독립적 평가자에 의해 평가된 객관적 반응률(ORR)은 75.3%(55/73명, 95% ExactCI[63.9,84.7],97.65% one-sided CI [65.3,NA])로, 최상의 전반적 반응(BOR)은 완전 반응(CR) 67.1% (49/73명), 부분 반응(PR) 8.2% (6/73 명), 안정병변(SD) 9.6% (7/73 명), 질병진행(PD) 8.2% (6/73 명), 평가불가(NE) 6.8% (5/73 명)로 확인 되었음.
- 본 일차분석이 시험대상자 73 명을 대상으로 수행되어 유익성(efficacy)을 확인하기 위한 유의수준(boundary)을 재산출한 결과 z>1.9863인 경우 CR01의 유익성을 입증한 것으로 판단할 수 있었고, 분석 결과 z값은 11.8212 (p-value