#معرفی_مقاله
💡 توضیح کاربردی مقاله قبلاً معرفی شده
🔴 موضوع مقاله :
درمان بیماران دچار نقص ایمنی: دارو، ژن درمانی و پیوند
(Treatment of patients with immunodeficiency : Medication , gene therapy , and transplantation )
🔹 هدف :
مروری بر دارودرمانی، ژن درمانی و پیوند در بیماران دارای نقص ایمنی اولیه
🔹 مقدمه :
نقایص ایمنی اولیه (immunodeficiencies primary=PIDs) که اخیرا به آن ها خطاهای ارثی ایمنی (inborn errors of immunity=IEI) می‌گویند ، گروهی از بیماری های رو به افزایش ( بیش از 400 بیماری ) هستند ، که اکثرا ریشه ی تک‌ژنی (monogenic) دارند. تغییرات پاتوژنیک بیش از 430 ژن در ارتباط با این بیماری ها بیان شده است. PID ها علاوه بر ایجاد عفونت میتوانند باعث تغییراتی در تنظیم سیستم ایمنی شوند که زمینه‌ی بیماری های خودایمنی و خودالتهابی یا آلرژی های شدید را در بیمار فراهم کنند که این بیماری ها میتوانند به معضلاتی در طول زندگی فرد تبدیل شده یا حتی در گروهی از بیماران تظاهرات بالینی چشمگیر داشته باشند. درمان بیماران دارای IEI با توجه به پیامد و نتیجه ی نقص ایجاد شده، مسیر ایمنی دچار اختلال و شدت هر مورد، متفاوت است.
🔰 درمان با آنتی بیوتیک (antibiotic therapy):
عفونت، شایع ترین شکل ظهور IEI در بیماران است و بستگی به نوع نقص ایمنی دارد. بیشتر پزشکانی که با درمان بیماران دارای IEI سر و کار داشتند، گزارش کرده اند که حداقل در تعدادی از بیماران‌شان از آنتی بیوتیک های پیشگیری کننده استفاده کرده اند. اگرچه، شواهد علمی اندکی برای استفاده از پیشگیری آنتی بیوتیکی در PID ها وجود دارد. به جز بیماری گرانولوماتوز مزمن(chronic granulumatous disease=CGD) و بیماری نقص ایمنی ترکیبی شدید(severe combined immunodeficiency=SCID)
💠 اگه دوس داری بدونی چه آنتی بیوتیکایی میتونه تو برنامه ی دارویی این بیماران قرار بگیره به جدول 1 مقاله مراجعه کن.
🔰 درمان با جایگزینی ایمونوگلوبولین (immunoglobulin replacement therapy):
حدود 50-75٪ از بیماران، نیازمند جایگزینی ایمونوگلوبولین هستند؛ زیرا آنتی بادی یا تولید نمی‌شود یا به مقدار ناکافی تولید می‌شود. درحال حاضر درمان هایی برای تزریق زیرپوستی و داخل وریدی موجود است. هچنین جایگزینی ایمونوگلوبولین به عنوان ابزار درمانی اصلی تلقی می‌شود؛ زیرا اکثر بیماران مبتلا به IEI تغییراتی در کیفیت یا کمیت آنتی بادی دارند.
🔰 پیوند سلول خون ساز:(Hematopoietic cell transplantation)
بیشتر PIDها به دلیل نقایص ژنتیکی مرتبط با سلول های خون ساز رخ می‌دهند، بنابراین جایگزینی این سلول های معیوب و تغییریافته(از لحاظ ژنتیکی) با سلول های بنیادی فرد سالم که به‌عنوان پیوند مغز استخوان شناخته می‌شود، می‌تواند یک روش درمانی بسیار منطقی باشد. اولین پیوند سلول بنیادی خون ساز (hematopoietic stem cell transplantaion=HSCT) در بیماران مبتلا به سندروم ویسکات-آلدریک و SCID بیش از 50 سال قبل انجام شد. در طول دو دهه ی گذشته با افزایش تعداد افراد بالقوه اهداکننده(باتوجه به افزایش امکانات و پیشرفت های پزشکی در زمینه ی شناسایی افراد دارای توانایی اهدا)، به کارگیری بهتر برنامه های انجام شیمی درمانی(کاهش عوارض) و حمایت درمانی بهتر خطرات کلی روش HSCT اساسا تغییر کرده است.
💠 اگه میخوای توضیحات کامل در مورد HSCT در PIDها رو ببینی به جدول 3 مقاله مراجعه کن.
🔰 ژن درمانی(gene therapy):
ژن درمانی شامل اصلاح ژنتیکی سلول های بنیادی خون ساز فرد با یک وکتور حاوی ژن سالم محصول است، روشی که به‌عنوان پیوند مغز استخوان از بدن خود بیمار در آزمایشگاه انجام می‌شود. مزیت بزرگ این روش این است که نیازی به پیداکردن دهندگان سازگار با بیمار نیست و در نتیجه دیگر زمانی برای جست و جوی فرد اهداکننده صرف نمی‌شود و شانس پس زدن پیوند هم کم می‌شود. اگرچه کارآزمایی های اولیه با استفاده از وکتورهای رتروویروسی در موارد لوسمی و میلودیسپلزیا دشوار بوده و دانشمندان را به چالش کشیده اند.
🛑 در پایان باید به یاد داشته باشیم که علی رغم همه ی موفقیت ها و پیشرفت ها در علم پزشکی، تشخیص، نقطه ی آغاز درمان است و متخصصان اطفال که مسئول تشخیص اولیه ی PIDها هستند باید همواره این موضوع را در نظر بگیرند.
💠انجمن علمی فناوری های دانش بنیان در پزشکی
🔬@KnowledgeBased_SBMU
💡 توضیح کاربردی مقاله قبلاً معرفی شده
🔴 موضوع مقاله :
درمان بیماران دچار نقص ایمنی: دارو، ژن درمانی و پیوند
(Treatment of patients with immunodeficiency : Medication , gene therapy , and transplantation )
🔹 هدف :
مروری بر دارودرمانی، ژن درمانی و پیوند در بیماران دارای نقص ایمنی اولیه
🔹 مقدمه :
نقایص ایمنی اولیه (immunodeficiencies primary=PIDs) که اخیرا به آن ها خطاهای ارثی ایمنی (inborn errors of immunity=IEI) می‌گویند ، گروهی از بیماری های رو به افزایش ( بیش از 400 بیماری ) هستند ، که اکثرا ریشه ی تک‌ژنی (monogenic) دارند. تغییرات پاتوژنیک بیش از 430 ژن در ارتباط با این بیماری ها بیان شده است. PID ها علاوه بر ایجاد عفونت میتوانند باعث تغییراتی در تنظیم سیستم ایمنی شوند که زمینه‌ی بیماری های خودایمنی و خودالتهابی یا آلرژی های شدید را در بیمار فراهم کنند که این بیماری ها میتوانند به معضلاتی در طول زندگی فرد تبدیل شده یا حتی در گروهی از بیماران تظاهرات بالینی چشمگیر داشته باشند. درمان بیماران دارای IEI با توجه به پیامد و نتیجه ی نقص ایجاد شده، مسیر ایمنی دچار اختلال و شدت هر مورد، متفاوت است.
🔰 درمان با آنتی بیوتیک (antibiotic therapy):
عفونت، شایع ترین شکل ظهور IEI در بیماران است و بستگی به نوع نقص ایمنی دارد. بیشتر پزشکانی که با درمان بیماران دارای IEI سر و کار داشتند، گزارش کرده اند که حداقل در تعدادی از بیماران‌شان از آنتی بیوتیک های پیشگیری کننده استفاده کرده اند. اگرچه، شواهد علمی اندکی برای استفاده از پیشگیری آنتی بیوتیکی در PID ها وجود دارد. به جز بیماری گرانولوماتوز مزمن(chronic granulumatous disease=CGD) و بیماری نقص ایمنی ترکیبی شدید(severe combined immunodeficiency=SCID)
💠 اگه دوس داری بدونی چه آنتی بیوتیکایی میتونه تو برنامه ی دارویی این بیماران قرار بگیره به جدول 1 مقاله مراجعه کن.
🔰 درمان با جایگزینی ایمونوگلوبولین (immunoglobulin replacement therapy):
حدود 50-75٪ از بیماران، نیازمند جایگزینی ایمونوگلوبولین هستند؛ زیرا آنتی بادی یا تولید نمی‌شود یا به مقدار ناکافی تولید می‌شود. درحال حاضر درمان هایی برای تزریق زیرپوستی و داخل وریدی موجود است. هچنین جایگزینی ایمونوگلوبولین به عنوان ابزار درمانی اصلی تلقی می‌شود؛ زیرا اکثر بیماران مبتلا به IEI تغییراتی در کیفیت یا کمیت آنتی بادی دارند.
🔰 پیوند سلول خون ساز:(Hematopoietic cell transplantation)
بیشتر PIDها به دلیل نقایص ژنتیکی مرتبط با سلول های خون ساز رخ می‌دهند، بنابراین جایگزینی این سلول های معیوب و تغییریافته(از لحاظ ژنتیکی) با سلول های بنیادی فرد سالم که به‌عنوان پیوند مغز استخوان شناخته می‌شود، می‌تواند یک روش درمانی بسیار منطقی باشد. اولین پیوند سلول بنیادی خون ساز (hematopoietic stem cell transplantaion=HSCT) در بیماران مبتلا به سندروم ویسکات-آلدریک و SCID بیش از 50 سال قبل انجام شد. در طول دو دهه ی گذشته با افزایش تعداد افراد بالقوه اهداکننده(باتوجه به افزایش امکانات و پیشرفت های پزشکی در زمینه ی شناسایی افراد دارای توانایی اهدا)، به کارگیری بهتر برنامه های انجام شیمی درمانی(کاهش عوارض) و حمایت درمانی بهتر خطرات کلی روش HSCT اساسا تغییر کرده است.
💠 اگه میخوای توضیحات کامل در مورد HSCT در PIDها رو ببینی به جدول 3 مقاله مراجعه کن.
🔰 ژن درمانی(gene therapy):
ژن درمانی شامل اصلاح ژنتیکی سلول های بنیادی خون ساز فرد با یک وکتور حاوی ژن سالم محصول است، روشی که به‌عنوان پیوند مغز استخوان از بدن خود بیمار در آزمایشگاه انجام می‌شود. مزیت بزرگ این روش این است که نیازی به پیداکردن دهندگان سازگار با بیمار نیست و در نتیجه دیگر زمانی برای جست و جوی فرد اهداکننده صرف نمی‌شود و شانس پس زدن پیوند هم کم می‌شود. اگرچه کارآزمایی های اولیه با استفاده از وکتورهای رتروویروسی در موارد لوسمی و میلودیسپلزیا دشوار بوده و دانشمندان را به چالش کشیده اند.
🛑 در پایان باید به یاد داشته باشیم که علی رغم همه ی موفقیت ها و پیشرفت ها در علم پزشکی، تشخیص، نقطه ی آغاز درمان است و متخصصان اطفال که مسئول تشخیص اولیه ی PIDها هستند باید همواره این موضوع را در نظر بگیرند.
💠انجمن علمی فناوری های دانش بنیان در پزشکی
🔬@KnowledgeBased_SBMU