#Золгенсма #Novartis #Минздрав
Признаюсь, этого события ждал давно, как индикатора разумности, человечности и адекватности нашего социума. Речь пойдет о регистрации в России препарата «Золгенсма». Препарат «Золгенсма» (МНН онасемноген абепарвовек-ксайой/ onasemnogene abeparvovec-xioi) разработанный приобретенной Novartis компанией «AveXis» (входит сейчас в группу компаний Новартис) за 8,7 млрд долларов, недавно был выведен на мировой рынок.
«Золгенсма» это лекарство, для лечения генетического заболевания - спинально-мышечной атрофии (СМА). Итогом применения «Золгенсма» становится нормальная выработка необходимого белка, дефицит которого лежит в основе развития болезни— и соответствующее исцеление спинальной мышечной атрофии. При однократном введении «Золгенсмы» пациенты не только избавляются от зависимости в искусственной вентиляции легких (ИВЛ), но и существенно улучшают моторные навыки способность сидеть, вставать, ходить.
Сейчас одна инъекция этого лекарства стоит 2,1 млн долларов - эта инъекция одна на всю жизнь. (Ранее Novartis предполагал справедливую цену на препарат в 4-5 млн долл. США).
Подобная нагрузка на бюджет любой богатой страны является крайне высокой и, помимо снижения плановой цены, компания Novartis разыгрывает препарат в мировую лотерею, в результате которой, выигравший получает препарат бесплатно. В России уже есть первый ребенок из Воронежа который выиграл суперприз. Всего, по информации благотворительного фонда помощи больным СМА, в России около 914 больных спинальной мышечной атрофией. Восемьдесят процентов — дети.
Однако, в России регистрация препарата может задержаться на полтора года. Для экспертизы качества Минздрав требует у швейцарской Novartis до 40 флаконов общей ценой до $88 млн. Помимо необходимости понести такие расходы, необходимо отвлечь такой объем препарата с рынка, что может сказаться на общей его доступности. Запросы других стран для исследований не превышали 15 флаконов, но законодательство РФ устанавливает минимум в 30 штук. Эксперты не знают, а в Минздраве не объясняют, зачем нужно столько «Золгенсма». Исполнительный директор Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям Денис Беляков надеется, что Минздрав все же ограничится значительно меньшим числом доз препарата.
Источник.
Признаюсь, этого события ждал давно, как индикатора разумности, человечности и адекватности нашего социума. Речь пойдет о регистрации в России препарата «Золгенсма». Препарат «Золгенсма» (МНН онасемноген абепарвовек-ксайой/ onasemnogene abeparvovec-xioi) разработанный приобретенной Novartis компанией «AveXis» (входит сейчас в группу компаний Новартис) за 8,7 млрд долларов, недавно был выведен на мировой рынок.
«Золгенсма» это лекарство, для лечения генетического заболевания - спинально-мышечной атрофии (СМА). Итогом применения «Золгенсма» становится нормальная выработка необходимого белка, дефицит которого лежит в основе развития болезни— и соответствующее исцеление спинальной мышечной атрофии. При однократном введении «Золгенсмы» пациенты не только избавляются от зависимости в искусственной вентиляции легких (ИВЛ), но и существенно улучшают моторные навыки способность сидеть, вставать, ходить.
Сейчас одна инъекция этого лекарства стоит 2,1 млн долларов - эта инъекция одна на всю жизнь. (Ранее Novartis предполагал справедливую цену на препарат в 4-5 млн долл. США).
Подобная нагрузка на бюджет любой богатой страны является крайне высокой и, помимо снижения плановой цены, компания Novartis разыгрывает препарат в мировую лотерею, в результате которой, выигравший получает препарат бесплатно. В России уже есть первый ребенок из Воронежа который выиграл суперприз. Всего, по информации благотворительного фонда помощи больным СМА, в России около 914 больных спинальной мышечной атрофией. Восемьдесят процентов — дети.
Однако, в России регистрация препарата может задержаться на полтора года. Для экспертизы качества Минздрав требует у швейцарской Novartis до 40 флаконов общей ценой до $88 млн. Помимо необходимости понести такие расходы, необходимо отвлечь такой объем препарата с рынка, что может сказаться на общей его доступности. Запросы других стран для исследований не превышали 15 флаконов, но законодательство РФ устанавливает минимум в 30 штук. Эксперты не знают, а в Минздраве не объясняют, зачем нужно столько «Золгенсма». Исполнительный директор Союза пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям Денис Беляков надеется, что Минздрав все же ограничится значительно меньшим числом доз препарата.
Источник.